作者黄青春
昨天，#医保局回应一针药卖 70 万# 迅速冲上微博热搜。
在此之前，“天价特效药”诺西那生钠注射液便因其高昂的定价及国内外不同价问题在各大社交平台掀起了轩然大波。
讨论最初源于《第一财经日报》8 月 3 日发表的专题报道。
该报道称，一名今年刚满 1 岁的湖南婴儿由于患上了 SMA（脊髓性肌萎缩症），目前急需药物治疗。然而，“治疗 SMA 的诺西那生钠注射液在澳大利亚仅 41 澳元（约 205 元）/支，而国内价格却高达 70 万元/支。”
需要说明的是，部分 SMA 患者每年注射不止一针。
据媒体公开报道过的一个患例，其每年甚至需要注射 6 针诺西那生钠注射液。这意味着，该患者每年至少需要承担超过 420 万元的治疗费用。
图源/第一财经日报 （后证实，澳大利亚该药价格为 41 澳元）
新闻一出，国内网友迅速炸开了锅，“抢钱”、“坐地起价”、“谋财害命”等质疑声不绝于耳。
一针 70 万，特效药凭什么“天价”？
在解答诺西那生钠注射液凭啥这么贵之前，我们先要搞清楚它能治什么病。
SMA（脊髓性肌萎缩症）又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，是一种常染色体隐性遗传病，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，最终可能丧失行走能力，出现呼吸、吞咽障碍。
武汉儿童医院一名医生告诉《红星新闻》记者，“这些重症婴儿一开始不会蹬腿、坐不起来，接着很快会出现呼吸、吞咽障碍，特别容易得肺炎，而每一场肺炎，对患儿来说都是一场生死考验。”
SMA 是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者/ Global Genes
直到 2016 年 12 月，全球第三大生物科技公司渤健（BioGen，《财富》500 强排行榜第 235 位）才研制出针对 SMA 的特效药——诺西那生钠注射液，该药在美国获批后成为全球首个 SMA 精准靶向治疗药物。
随后，诺西那生钠注射液很快在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗 SMA。
2018 年 5 月，SMA 被列入中国卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018 年 9 月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
2019 年 2 月，国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗 5qSMA。同年 4 月 28 日，诺西那生钠注射液正式在中国上市，成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。
不过，国家医保局工作人员回应《红星新闻》称：
“去年开始，国家就在和美国药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”
据《健康界》消息，国外药企平均开发一个新药成本大概在 8 亿美金以上，资本化后的成本高达 20 亿美金，而这仅仅是开发普通新药的成本，针对罕见病的靶向药物成本则会更高。
另外，除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，还要面临药物在市场上遇到与不良反应有关的诉讼，再加上新药在市场尚处于垄断状态，价格会在很长一段时期内居高不下。
图源/DT 财经
《DT 财经》曾将一款药物从实验室研究到最后成功上市销售要经历的流程大致总结为：前期研究→发现候选药物→临床前研究→临床试验→新药申请→批准上市。
根据美国药品研究和制造商协会（PhRMA）的研究，实验室研发每发现 5000-10000 种候选药物，只有 250 种可以进入到临床前研究阶段，其中只有 5 种可以进入到后续的临床试验，最终只有 1 种能够被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。
如果 PhRMA 的统计数据成立，那意味着，即使已经研发出候选药物，这些药物最终可以上市的概率，最高只有1/5000，也就是 0.02%。
虎嗅通过专业人士了解到，目前市场上针对 SMA 的特效药都贵的离谱，比如诺华公司旗下 AveXis 公司研发的基因疗法 Zolgensma 一次即可完成治疗，定价却高达 210 万美元（约合人民币 1500 万元），且 Zolgensma 仅在欧盟、美国、日本等国家上市。
这么看来，诺西那生钠注射液“70 万元一支”的定价似乎也不那么夸张了。这也并非美国制药企业渤健针对中国市场“坐地起价”，要知道，其在美国市场的定价也高达 12.5 万美元（约合人民币 87 万元）/支。
为什么国内 70 万，国外只要 205 元？
很多网友很气愤，同一款特效药，凭什么澳大利亚定价 41 澳元（约 205 元），国内却卖 70 万元？其实，这主要和各个国家是否将此款特效药纳入国民医疗保障体系相关。
首先，澳大利亚之所以定价 41 澳元，因为诺西那生钠注射液早在 2018 年 6 月 1 日便被澳大利亚政府纳入当地的药品福利计划(PBS)。
▲SMA 患儿目前唯一的希望，是一针 70 万元的进口精准靶向药物/VOX
根据 PBS 的规定，从 2020 年 1 月 1 日起，患者（持有澳大利亚医保卡）最多只需要为大多数 PBS 药物支付 41 澳元，如果持有优惠卡，则仅需支付 6.60 澳元，其余费用全部由澳大利亚政府买单。
当然，没有澳大利亚医保卡的患者去了依旧需要按药物数十万的原价购买。所以，不存在有些网友说的包专机飞澳大利亚治疗还能省几十万的情况。
至于国内“一针 70 万”的定价，诺西那生钠注射液制造商渤健 8 月 6 日回应《红星新闻》称：
“根据中国相关规定，参加 2019 年国家医保谈判的药品必须是 2018 年 12 月 31 日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于 2019 年 2 月在中国获批，不符合参加 2019 年国家医保谈判的条件，因此并未参加 2019 年国家医保谈判。”
这意味着，这款“天价特效药”目前并没有正式纳入中国国家医保药品目录，需要患者全额自费。
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍告诉《红星新闻》，从他们掌握的数据来看，目前全国有 1600 多个 SMA 患者，“这些患儿目前唯一的希望就是一针 70 万元的进口精准靶向药物诺西那生钠注射液，如果终身使用，那会是上千万的费用。”
“他们吃不起进口的天价药，就只能等死，甚至是自杀。”电影《我不是药神》中，徐峥饰演的程勇在法庭上曾说过这样一句话，而这正是 SMA 患者群体面临的残酷现实。
尾声
不过，最近也有好消息传来。
据《济南时报》报道，6 月 17 日，国家药品监督管理局正式授予罗氏（Roche）用于治疗罕见病 SMA 的创新药物 Risdiplam 优先审评资格。如果审批通过且顺利上市，也就意味着除了 70 万一针的诺西那生钠注射液，SMA 患儿们又多了一种选择。
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍表示，该药物如果成功上市，期待能跟诺西那生钠注射液形成良性竞争，两种药物都能够尽快纳入医保。
这对于数千中国 SMA 患者家庭而言，至少多了一分希望。